10:19
Генная терапия доходит до клинических испытаний

После многих лет этических дебатов и прорывов в лаборатории CRISPR наконец-то добрался до клинических испытаний. В настоящее время исследователи изучают, может ли инструмент редактирования ДНК, а также более традиционные методы генной терапии эффективно лечить широкий спектр наследственных заболеваний и даже рака.

"Наблюдается конвергенция науки, которая становится все лучше, производство становится намного лучше, и деньги становятся доступными для таких исследований”, - говорит Синтия Данбар, старший исследователь Национального института сердца, легких и крови. - Он действительно достиг совершеннолетия.”

CRISPR-ING Out болезнь

CRISPR-Формально известный как CRISPR-Cas9-рекламировался как улучшение по сравнению с обычной генной терапией из-за его потенциальной точности. CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) - это генетический код, который, содержащийся в нити РНК и сопряженный с ферментом Cas9, действует подобно молекулярным ножницам, которые могут нацеливаться и отсекать определенные гены. Добавьте шаблон для здорового гена,и срез CRISPR может позволить клетке заменить дефектный ген здоровым.

В апреле ученые из Пенсильванского университета объявили, что они начали использовать CRISPR для лечения рака. У первых двух пациентов — одного с множественной миеломой, другого с саркомой-были удалены клетки из их иммунной системы. Исследователи использовали CRISPR для генетического редактирования клеток в лаборатории, а затем вернули их обратно в свои тела.

На другом конце страны Марк Уолтерс, специалист по трансплантации крови и костного мозга из Калифорнийского университета в Сан-Франциско, детской больницы Бениоффа в Окленде, готовится к испытаниям, которые будут использовать CRISPR для восстановления дефектного гена, вызывающего серповидноклеточную болезнь. “С помощью CRISPR, как только вы сделали этот тип коррекции, [эта клетка] на 100 процентов здорова”, - говорит Уолтерс.

Другая команда борется с тем же заболеванием, используя тип гемоглобина, белка в эритроцитах, который обычно вырабатывается только у плодов и новорожденных. Исследователи обнаружили, что некоторые взрослые продолжают вырабатывать эти белки на протяжении всей своей жизни, и когда у этих взрослых также есть серповидноклеточная болезнь, их симптомы слабы. Таким образом, международная команда использовала CRISPR, чтобы отключить ген, который мешает производству этого гемоглобина, возобновляя его производство и защищая взрослых пациентов от серповидноклеточной болезни.

В настоящее время проводится ряд других исследований CRISPR для лечения ряда наследственных заболеваний, включая гемофилию и SCID-X1 (также известный как х-связанный тяжелый комбинированный иммунодефицит, так называемая болезнь “пузырькового мальчика”, при которой дети рождаются без функционирующей иммунной системы).

Генная терапия без CRISPR

В прошлом году также были успешно проведены несколько экспериментов по традиционной генной терапии. Вместо того чтобы использовать CRISPR для восстановления болезнетворных генов, эти методы лечения используют пустотелые вирусы для переноса здоровых версий генов в клетки. Миллионы этих измененных клеток высвобождаются в кровоток или костный мозг в надежде, что достаточное их количество попадет в нужные места. Но поскольку ученые не могут предсказать, где циркулирующие гены могут оказаться в конечном итоге, этот подход дробовика имел непреднамеренные, иногда фатальные последствия — включая, в более раннем исследовании, непреднамеренную активацию генов, вызывающих лейкемию, у пациентов, получавших лечение SCID-X1.

Но в 2019 году исследователи узнали, что использование другого типа вируса — связанного с ВИЧ — для транспортировки генов может предотвратить эти побочные эффекты. В апрельском исследовании исследователи из детской исследовательской больницы Святого Иуды в Мемфисе, штат Теннесси, и детской больницы UCSF Benioff в Окленде собрали костный мозг у восьми новорожденных с SCID-X1. Они загрузили корректирующие гены в поврежденный ВИЧ-ассоциированный вирус, который перенес их в стволовые клетки костного мозга пациентов. Младенцы также получали низкие дозы бусульфана-химиотерапии,которая давала возможность вырасти стволовым клеткам. “До сих пор мы не видели ничего тревожного”, - говорит Эвелина Мамкарц, детский онколог из Сент-Джуда, которая возглавляла исследовательскую группу. Исследование недавно добавило своего 12-го пациента.

"Генная терапия действительно имеет свой импульс [назад]", - говорит Мамкарц, размышляя о неудаче поля после побочных эффектов более раннего исследования лейкемии. “Так много еще предстоит сделать, и так много вопросов, - говорит она. "[Но] именно так развивается медицина. Мы всегда хотим быть лучше, чем неделю назад.”

В будущем мы надеемся, что технологии генной терапии выйдут за рамки исправления простых генетических ошибок и будут использоваться для борьбы с такими серьезными убийцами, как диабет или болезни сердца. “[Эти болезни] более сложны, но многие из них выиграют от выбивания плохого гена”, - говорит Данбар.

На данный момент, однако, исследователи с оптимизмом смотрят на прогресс, который уже был достигнут. ” Все это было очень обнадеживающим", - говорит Данбар. "[И] для серповидноклеточных в США и гемофилии в развитых странах, эти заболевания могут быть вскоре решены.”

Похожие материалы:

Так же рекомендуем посмотреть:

Игра в имитацию: вредно ли симулировать оргазм


Почему хорошие мальчики — не наши мужья, или Как найти идеального мужа


Исследователи захватывают неуловимые трио частиц при комнатной температуре

Категория: Тайны / Новости / Гипотеза / Наука | Просмотров: 85 | Добавил: admin | Теги: CRISPR, генная терапия, Новости России, новости дня, серповидноклеточная болезнь, детская больница, дефектный ген, Новости, новости сегодня, новости года, костный мозг, новости мира, Свежие новости, Последние новости | Рейтинг: 0.0/0
Всего комментариев: 0
avatar